基因治疗是一种在核酸水平通过调控基因表达这一生物学过程达到治疗疾病目的的新型治疗方法。经过30余年的发展,基因治疗已逐步走向成熟,领域内已有数十款药物在全球获批上市。当前基因治疗领域仍存在载体容量限制、不可重复给药和高生产成本三大痛点。本次课程潘雨堃博士将介绍其所带领的团队在开发基于非病毒载体的低成本可重复给药基因疗法过程中尝试和进展,并展望新型无抗性DNA技术和配体耦联LNP非病毒递送平台未来在CGT和核酸药物领域中的应用。
上海市科技创新券,是指利用市级财政科技资金,支持科技型中小企业、创新创业团队向服务机构购买专业服务的一种政策工具。创新券采用电子券形式,由企业(团队)申领和使用。南模生物负责承建上海市模式生物技术专业技术服务平台及上海市比较医学专业技术服务平台,是上海市科技创新券项目的指定服务机构之一。
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